همزة وصل -
أظهرت دراسة علمية حديثة نُشرت في مجلة Nature Medicine أن العلاج الجيني يمكن أن يُعيد القدرة على السمع لدى الأطفال والبالغين الذين يعانون صمماً خلقياً أو ضعف سمع وراثياً شديداً.
وشارك في الدراسة باحثون من معهد كارولينسكا السويدي بالتعاون مع عدد من المستشفيات والجامعات الصينية.
نتائج فعّالة وآمنة لـ10 مرضى
شملت الدراسة 10 مرضى تتراوح أعمارهم بين عام و24 عاماً، جميعهم يعانون طفرات في جين يُعرف باسم OTOF، الذي يؤدي إلى نقص بروتين «أوتوفيرلين» المسؤول عن نقل الإشارات السمعية من الأذن إلى الدماغ.
وأظهرت النتائج أن جميع المرضى سجلوا تحسناً في السمع خلال شهر واحد فقط من تلقي العلاج، بينما أظهر فحص المتابعة بعد 6 أشهر تحسناً ملحوظاً في مستوى السمع، حيث انخفض متوسط الصوت القابل للإدراك من 106 ديسيبل إلى 52 ديسيبل.
الأطفال يتفوقون في الاستجابة للعلاج
أظهرت الدراسة أن الأطفال بين 5 و8 سنوات كانوا الأكثر استجابة للعلاج، فقد تمكنت طفلة تبلغ من العمر 7 سنوات من استعادة معظم سمعها خلال 4 أشهر فقط، وأصبحت قادرة على إجراء محادثات طبيعية مع والدتها. كما أظهرت التجربة فعالية أيضاً لدى المراهقين والبالغين وهي المرة الأولى التي يُجرى فيها اختبار العلاج الجيني على هذه الفئة العمرية.
آلية العلاج: فيروس آمن وجين وظيفي
اعتمد العلاج على استخدام فيروس صناعي من نوع AAV لنقل نسخة سليمة من جين OTOF إلى الأذن الداخلية عبر حقنة واحدة من خلال غشاء «النافذة المستديرة» في القوقعة وقد أثبتت التقنية أنها آمنة وسريعة المفعول.
مضاعفات محدودة وآفاق أوسع
أكَّد الباحثون أن العلاج كان آمناً ولم يُسجل أي تفاعل سلبي خطِر، باستثناء انخفاض طفيف في عدد كريات الدم البيضاء (العدلات) لدى بعض المرضى وأشارت الدكتورة ماولي دوان، الباحثة المشاركة في الدراسة، إلى أن الفريق يعمل حالياً على توسيع نطاق العلاج ليشمل جينات أكثر شيوعاً مثل GJB2 وTMC1، التي تسبب أنواعاً مختلفة من الصمم الوراثي.
نحو مستقبل خالٍ من الصمم الوراثي
تُعد هذه النتائج نقلة نوعية في مجال الطب الجيني، وتفتح آفاقاً واسعة أمام ملايين الأشخاص حول العالم الذين يعانون فقدان السمع الوراثي، مع إمكانية توفير علاجات فعالة ودائمة لهم في المستقبل القريب.
